Dzisiaj jest diagnozowany «stwardnienie boczne amyotroficzne» Jest równoważny prawie zdaniu: tylko jeden przypadek stabilizowania stanu pacjenta z tym dolegliwością. Ale nadzieja jest to, że pewnego dnia ta choroba stanie się utwardzalna, jest. W świecie naukowców ta nadzieja jest związana z badaniami komórek macierzystych.
Treść
Stwardnienie amyotroficzne - trudna choroba i trochę badana, pomimo faktu, że liczne badania od dziesięcioleci. Dość skuteczna metoda leczenia i nie znaleziono. Niektórzy naukowcy uważają, że ważną rolę w przywróceniu uszkodzonych neuronów silnikowych lub nawet w tworzeniu nowych, komórek macierzystych można odtworzyć z ich zdolnością do rozróżniania wielu linii komórkowych.
Stwardnienie amyotroficzne, znane również jako chorobę Lu Geriga, jest progresywną chorobą, która jest wyrażona w stopniowym rozwoju i dystrybucji osłabienia i zaniku dotkniętego mięśni pacjenta. Taki stan prowadzi do dysfunkcji mięśni, niezdolności i ostatecznie do śmierci lub stałej zależności od środków pomocniczych oddychania, który przychodzi średnio 3 lata po zdiagnozowaniu osłabienia mięśni.
Około 5% -10% osób z bocznym stwardnieniem amyotropowym ma krewnych z taką chorobą. Większość przypadków boków bocznych stwardnienia amyotroficznego (90% do 95%) ma sporadyczną naturę, często powstają «Całkowicie nieoczekiwany», Istnieje jednak rzadka forma bocznego stwardnienia amyotroficznego, które można śledzić w 3 zachodnich obszarach Pacyfiku: Guam, Peninsula Ki w Japonii i Zachodniej Nowej Gwinei. Wiele czynników etiologicznych wiąże się z faktem, że proces wyczerpania pozostaje niezrozumiały i niewytłumaczalny.
Czynniki, które prowadzą łańcuch wydarzeń prowadzących do śmierci neuronów silnikowych są nieznane. Można założyć, że zmieniona gen prowadzi do rozwoju substancji toksycznej, która uruchamia proces choroby. Nawet w 15% -20% rodzin, które zmutowane gen, mechanizm jego działania, przyspieszając początek choroby, pozostaje nieznany. Niewiele znamy również powody wystąpienia takiej choroby w różnych grupach wiekowych i stopie jego postępu, związanego z konkretnymi mutacjami genu, a także przyczyną niepełnej zachorowalności (większość nośników genu są dotknięte, ale nie wszystko).
A nawet mniej jest świadomy przyczyn choroby w sporadycznych przypadkach regionu zachodniego Pacyfiku. Bezpośrednia przyczyna słabości mięśni i ich wyczerpania - progresywna utrata neuronów silnika mięśniowego. Komórki nerwowe znajdujące się w rdzeniu kręgowym lub w pniu mózgu oraz bezpośrednio związane z mięśniami (niższe neurony silnikowe) oraz w kory mózgowej (górne neurony silnikowe) związane z niższymi neuronami silnikowymi. Komórki nerwowe i łańcuchy, które znajdują się w przedniej części mózgu, mogą być również dotknięte (nikczemne neurony silnikowe).
Żadna metoda leczenia może opóźnić lub narysować rozwój stwardnienia bocznego amyotroficznego. Istnieje zalecana metoda leczenia (za pomocą Riluzole), która może dodać 2-3 miesiące do średniej długości życia pacjenta z bocznym stwardnieniem amyotroficznym. Ostrożnie przestrzeganie diety i terminowe wykorzystanie nieinwazyjnego wsparcia dla oddychania może rozszerzyć tymczasowe ramy życia pacjenta przez kolejne 6-12 miesięcy.
Komórki macierzyste są komórkami, które nie przechodzą zróżnicowania i nie zdobyły określonych funkcji; Mają potencjał samodlenkujących, podzielić się i różnicować w określone typy komórek. Zróżnicowanie komórek macierzystych w dorosłych komórkach jest wyraźnie regulowany; W przeciwnym razie mogą istnieć złożone rośliny lub zwierzęta, z ich wielu powiązanymi tkankami i organami. W przeciwieństwie do łodygi, dojrzałych lub zróżnicowanych komórek tworzą określone struktury i wykonywać pewne funkcje, aw wielu przypadkach tracą zdolność udostępniania i pomnóża.
Złośliwy lub «Odosobniony» Komórki różnią się od trzonu i normalnego specjalistycznego, ponieważ są one podzielone na niekontrolowanie i przenoszą niebezpieczeństwo uprawy ciała. Zróżnicowanie komórki macierzystej powinno się włączyć, uzyskać właściwy kierunek i wyłączyć, aby niezbędne tkaniny są zbudowane w różnych systemach narządów. Komórki macierzyste, w tym nerwowe komórki macierzyste, z definicji są obecne w zarodkach. Komórki macierzyste można znaleźć w krwi sznurkowej. U dorosłych komórki te są w szpiku kostnym i inne narządy, w których wymagana jest kontrolowana samozdolenie.
Kwestia etyczna badań nad osobą na wczesnym etapie badań komórek macierzystych, z naciskiem na ryzyko przedwczesnych badań klinicznych. Raporty przeszczepiania komórek macierzystych prowadzonych w Chinach bez uwzględniania niezależnych ekspertów obiektywnych danych dla każdego pacjenta przed, bezpośrednio po i po długim czasie po przeszczepie, nie zapewniają niezbędnych informacji naukowej w celu ustalenia bezpieczeństwa i skuteczności tej metody.
«Krytyczny jest krytyczny, że naukowcy i klinicyści są ostrożni, planując ściśle badania naukowe, a zwłaszcza muszą skupić się na kluczowych eksperymentach laboratoryjnych, które mogą przedstawić odpowiedzi na wiele pytań, które obecnie stoją w obliczu tej metody terapeutycznej», - Napisany Lucy Brujahn, dyrektor nauki i wiceprezesa Stowarzyszenia «BAS» (stwardnienie boczne amyotroficzne). - «Aby taka terapia była bezpieczna i miała możliwość zastosowania klinicznego, konieczne jest, aby właściwości i złożoność różnych komórek macierzystych.» W odpowiedzi na ograniczenie badań komórek macierzystych, które mogą otrzymać finansowanie federalne, amerykańską Akademię Neurologii i Stowarzyszenie Neurologii Amerykańskiej - dwie wiodące organizacje zawodowe neurologów w Stanach Zjednoczonych - wyrazili pewność, że praca z obu komórek macierzystych embrionalnych i dorosłych powinna przeprowadzony ostrożnie i pod ścisłą kontrolą. Członkowie tych organizacji i opinii publicznej są zaniepokojeni przestrzeganie ważnych standardów etycznych w badaniach embrionalnych komórek macierzystych.
Istnieją dwa kręgi problemów naukowych. Po pierwsze, ze względu na fakt, że prawdopodobieństwo sukcesu oddzielnego badania jest dość niskie, do dalszego szybkiego rozwoju potrzebne są badania równoległe w różnych kierunkach. Istota badań - próbek i błędy, które identyfikują nieskuteczne kierunki, umożliwiając tym samym skupić się na bardziej obiecującym. Między początkiem badań naukowych a używanie kliniczne zwykle ma miejsce.
Dlatego wszelkie opóźnienia przy określaniu potencjału terapeutycznego sposobu prowadzi do opóźnienia w wprowadzeniu tej metody leczenia. Po drugie, eliminacja niektórych rodzajów badań z finansowania federalnego może prowadzić do utraty takich badań z dziedziny widzenia państwa i utraty ich kontroli nad nimi, a także do przejścia tych badań w innych krajach. A to może spowodować uszkodzenie zarówno konkretnych pacjentów, jak i całej społeczności pacjentów, klinicystów i naukowców.
Badania komórek macierzystych dają nadzieję na pacjentów z boczną stwardnieniem amyotrofią i mogą prowadzić do rozwoju nowych metod leczenia, które spowalniają postęp choroby. Ale ta nadzieja powinna być połączona z ostrożnością, ponieważ badania komórek macierzystych jest nadal na wczesnym etapie, a w szczególności ze stwardnieniem amyotropowym, w szczególności, a także ze względu na ograniczoną skuteczność wszystkich wpływów farmakologicznych na myszy transgeniczne i Pacjenci z neurobrzejmym stwardnieniem ameryotroficznym. W przyszłych badaniach komórek macierzystych, klinicystów, naukowców, a także pacjentów, którzy w nich uczestniczą, powinni zwrócić szczególną uwagę na kwestie etyki i rygorystyki naukowej.
